Aktueller Stand ALS – Forschung DNA / Stammzellen

Sehr geehrter Herr Prof. Dr. Hecht

Als jemand der Einblick in aktuelle Forschungen und Materie hat, wie weit ist die Forschung in Bezug auf eine Heilung/Regeneration von ALS?
Inwieweit ist die DNA-Scheerentechnologie und/oder Stammzellentherapie eine mögliche Option?
Oder wird das alles erst in 10- X Jahren zu Erfolgen führen?

Mit freundlichem Gruß

Prof. Dr. Martin Hecht:
Stammzelltherapien wurden v.a. vor ca. 10-20 Jahren an verschiedenen Stellen der Welt (USA, Japan, China, Ukraine, Deutschland) versucht, teils wissenschaftlicher, teils kommerzieller. Sie haben alle nicht zum Erfolg geführt. Zuletzt wurde es um Stammzellen bei der ALS wieder sehr ruhig.

DNA-Scheren sind Teil von Gentherapien. Für die familiäre ALS mit SOD-Mutation (ca 1/5 der 5% ALS-Patienten mit familiärer Erkrankung, d.h. ca. 1% der gesamten ALS-Kranken) gibt es eine Studie mit einer Gentherapie) Wenn krankmachende Gene bekannt sind, ist das sicher eine mögliche Option. z.B. bei der spinalen Muskelatrophie, einer Krankheit, die immer genetisch bedingt ist und bei der die kranken Gene schon lange bekannt sind, Motoneurone betrifft, und v.a. Kinder haben, existieren jetzt erste wirksame Gentherapien. diese können nicht heilen, haben aber die Prognose sehr verbessert.
Ich halte es für möglich, dass wir bei der ALS im Verlauf der nächsten Jahre genetische Befunde bekommen, die zeigen, dass nicht ein einzelnes Gen die Erkrankung herorruft, sondern eine bestimmte Konstellation, dass z.B. 5 Gene so zusammenspielen, dass die Motoneurone leichter untergehen. Ob diese Konstellation mit einer Gentherapie angehbar ist und ob eine Gentherapie rechtzeitig wirkt, werden wird ggf. erst nach weiterer Forschung wissen.

Wir alle hoffen sehnlichst auf überraschende Durchbrüche, zumeist muss aber step by step ein Weg gefunden werden.